Ligesom det er tilfældet i USA, er biotekselskabet Orphazymes lægemiddelkandidat arimoclomol mod den sjældne stofskiftesygdom Niemann-Pick type C (NPC) nu også sendt til vurdering hos det europæiske lægemiddelagentur, EMA.

Det oplyser Orphazyme i en børsmeddelse mandag.

"Denne ansøgning i Europa er en vigtig milepæl for Orphazyme, når vi arbejder hen imod vores første potentielle godkendelser af arimoclomol på større markeder. Der er få muligheder i dag, der kan tackle de ødelæggende virkninger af NPC, og vi er håbefulde for, at vi kan imødekomme et vigtigt behov for dette samfund," udtaler Kim Stratton, administrerende direktør i Orphazyme, i en pressemeddelelse.

"Vi ser frem til at arbejde med EMA, når de gennemfører deres gennemgang af vores ansøgning."

Biotekselskabet venter svar på ansøgningen i 2021, ligesom det er tilfældet i USA, hvor den amerikanske myndighed FDA har sat en deadline for vurdering 17. marts.

Orphazyme afprøver arimoclomol i fire forskellige indikationer, hvoraf de næste i rækken er muskelsvindssygdommene sIBM og ALS, hvor Orphazyme får fase 3-resultater i første halvår af 2021, og den sjældne stofskiftesygdom Gauchers sygdom.

FDA sætter marts-deadline for vurdering af lægemiddel fra Orphazyme

Orphazyme sætter fart på lancering og forventer større underskud  Orphazyme færdiggør FDA-ansøgning for sin hovedkandidat arimoclomol