En vejledende afstemning i ekspertudvalget CHMP under det europæiske lægemiddelagentur viste onsdag ikke flertal for at godkende Orphazymes lægemiddelkandidat arimoclomol til behandling af den sjældne stofskiftesygdom Niemann-Pick type C, også kendt som NPC.

Det oplyser selskabet i en børsmeddelelse, efter at det onsdag var kaldt til møde hos EMA for at svare på spørgsmål fra udvalget.

”Trendafstemningen indikerer, at CHMP for nuværende hælder mod ikke at godkende arimoclomol, når det mødes inden udgangen af marts 2022. Orphazyme anser det for usandsynligt, at denne holdning vil ændre sig, før den formelle afstemning finder sted i næste måned,” skriver selskabet.

Dermed står CHMP efter alt at dømme til at følge FDA, der i juni 2021 afviste behandlingen i form af et såkaldt complete response letter.

Biotekselskabet meldte dog i februar 2022 ud, at man i årets andet halvår agter at ansøge FDA om et såkaldt Type C-møde for at klarlægge mulighederne for at gensende arimoclomol til vurdering. Afhængigt af disse diskussioner sigter selskabet herefter mod at genindsende ansøgningen til FDA i sidste halvdel af 2022.

Den forventede afvisning hos de europæiske lægemiddelmyndigheder kommer efter en stribe af nederlag for biotekselskabet, der siden 2017 har været noteret på børsen i København.

Foruden afvisningen hos FDA og nu altså formentlig også i EU har selskabet nemlig også måtte sande, at arimoclomol ikke har overbevist i kliniske studier i andre indikationer end NPC.

Således har arimoclomol ikke været i stand til at møde hverken de primære eller sekundære mål i de afgørende kliniske studier hos patienter med muskelsvindslidelsen IBM og den neurodegenerative sygdom ALS.

Orphazyme fik tidligere på måneden aktionærernes opbakning til at gennemføre en aktieemission, der skulle sikre livnødvendig kapital til det fortsatte arbejde med at bringe arimoclomol til markedet.

I dagens børsmeddelelse meddeler Orphazyme, at det nu vil vurdere dets muligheder.

”I lyset af den seneste udvikling og selskabets økonomiske situation, vil selskabet nu vurdere de strategiske muligheder og give en opdatering til markedet på det relevante tidspunkt,” lyder det.